Louvain (BELGIQUE) - le 17 mars 2016, 19 h CET - TiGenix NV/SA (Euronext Brussels : TIG), une société biopharmaceutique avancée spécialisée dans le développement et la commercialisation de nouveaux produits thérapeutiques issus de ses plateformes propriétaires de cellules souches allogéniques expansées, a annoncé aujourd`hui la présentation, lors d`une séance plénière du 11e congrès annuel ECCO (Congress of the European Crohn`s and Colitis Organisation) organisé à Amsterdam aux Pays-Bas, des résultats après 24 semaines, de l`essai pivot de phase III ADMIRE-CD du Cx601 pour le traitement des fistules périanales complexes chez les patients atteints de la maladie de Crohn.
ADMIRE-CD est une étude de phase III randomisée, réalisée en double aveugle et contrôlée contre placebo, conçue pour confirmer l`efficacité et l`innocuité d`une injection unique de Cx601 pour le traitement des fistules périanales complexes chez les patients atteints de la maladie de Crohn. Le Cx601 est une suspension de cellules souches allogéniques expansées dérivées de tissus adipeux (eASC), administrée par injection intralésionnelle.
Comme indiqué précédemment, une injection unique de Cx601 s`est avérée statistiquement supérieure au placebo pour le critère d`efficacité principal consistant en une rémission combinée à la 24e semaine (définie cliniquement par la fermeture de toutes les ouvertures externes traitées qui présentaient au départ un écoulement actif ,malgré une légère pression du doigt, et l`absence d`abcès de plus de 2 cm confirmée par IRM ; p=0,024). Cette définition de rémission est plus stricte que les définitions généralement adoptées dans les essais cliniques consacrés à la maladie fistulisante périanale, car elle comprend à la fois une observation clinique et une évaluation radiologique par IRM[1].
Avec plus de 6000 délégués inscrits cette année, le congrès ECCO représente le principal congrès européen réservé aux spécialistes de la colite et de la maladie de Crohn. L`article décrivant les résultats du Cx601 après 24 semaines faisait partie des trente meilleurs articles sélectionnés en vue d`une présentation orale lors de la séance plénière du congrès. La présentation a été effectuée le jeudi 17 mars par le professeur Julián Panés, docteur en médecine, coordinateur global de l`étude et chef de l`unité des maladies inflammatoires de l`intestin à l`Hospital Clínic de Barcelone.
Au cours de son exposé, le professeur Panés a insisté sur la difficulté de cette étude, premier essai clinique randomisé à grande échelle consacré spécifiquement au traitement des fistules périanales complexes chez les patients atteints de la maladie de Crohn, en soulignant que 38,5 % des patients traités durant l`étude souffraient de fistules présentant plusieurs canaux. Le professeur Panés a également fait remarquer que la population étudiée avait été sélectionnée parmi des patients dont les fistules étaient réfractaires aux traitements conventionnels ou par anti-TNF, ce qui représente un besoin clinique significatif.
Le professeur Panés a décrit la cohérence des critères secondaires sur 24 semaines qui ont révélé, au sein de la population traitée, des améliorations tant de la réponse (fermeture clinique d`au moins 50 % de toutes les ouvertures externes traitées présentant au départ un écoulement actif; p=0,039) que de la rémission clinique (fermeture clinique de toutes les ouvertures externes traitées présentant au départ un écoulement actif, malgré une légère pression du doigt ; p=0,052). De plus, le score PDAI[2], indice mesurant la gravité de la maladie périanale, a chuté de plus de 30 % dans le groupe Cx601 et a maintenu une différence statistiquement significative après 6, 12 et 18 semaines par rapport au groupe placebo. Enfin, le professeur Panés a souligné le profil d`innocuité et de tolérabilité favorable du traitement local avec le Cx601, contrairement à l`immunosuppression systémique du traitement par anti-TNF et des thiopurines actuellement utilisés pour traiter la maladie de Crohn fistulisante.
La présentation d`aujourd`hui sera suivie demain d`un symposium organisé par TiGenix et présidé par le professeur Gert Van Assche, docteur en médecine, chef du service de gastroentérologie et d`hépatologie à l`hôpital universitaire de Louvain. Durant ce symposium qui permettra d`examiner plus en profondeur la pertinence des résultats de l`essai, le docteur Krisztina B. Gecse, gastroentérologue au premier département de médecine de l`université de Semmelweis à Budapest, passera en revue les données mettant en évidence l`efficacité limitée et le taux élevé de rechutes des approches thérapeutiques existantes, ainsi que la difficulté du développement de nouveaux traitements en raison de la rareté des essais cliniques randomisés ayant comme critère principal la guérison des fistules.
En ce qui concerne ce défi, le professeur Van Assche a anticipé: « Les résultats obtenus avec le Cx601 durant l`étude ADMIRE-CD ouvrent de nouvelles possibilités de traitement dans notre recherche d`un traitement efficace des fistules périanales complexes. C`est pourquoi il est particulièrement intéressant de noter que le Cx601 s`est caractérisé par une durée brève - de 6,7 semaines - jusqu`à la rémission clinique, soit deux fois moins que la durée observée dans le groupe placebo (14,6 semaines) ».
« Nous pensons que les données présentées lors du congrès ECCO renforcent la promesse représentée par le Cx601 de donner de l`espoir à une population de patients difficiles à traiter et dont les besoins demeurent insatisfaits », a déclaré le Docteur Marie Paule Richard, Chief Medical Officer de TiGenix. « Ces résultats, qui s`ajoutent aux données après 52 semaines récemment annoncées, renforcent la confiance de TiGenix dans les avantages que le Cx601 ne manquera pas d`apporter aux patients atteints de la maladie de Crohn souffrant de fistules périanales complexes, ainsi qu`aux cliniciens qui les soignent ».
